今日,总部位于加州的UltragenyxPharmaceutical宣布已和诺华(Novartis)达成协议,后者将以1.3亿美元收购其优先审评券(PriorityReviewVoucher)。
Ultragenyx是一家专注于研发罕见病新药的生物医药公司。一个多月前,其新药Mepsevii获美国FDA批准上市,治疗儿童和成人的Sly综合征。这款罕见病新药的问世,也为Ultragenyx带来了这张优先审评券。
“出售这张优先审评券是获取非稀释资本的重要来源,能帮助我们推进治疗罕见病和超级罕见病的管线,加速这些潜在疗法来到患者身边。”Ultragenyx的首席执行官兼总裁EmilD.Kakkis博士说道。
诺华并未公布这张优先审评券的用途。诺华的一名发言人声称,目前谈论用途的时机“还不成熟”。不过,不少业内资深人士猜测,RTH258(brolucizumab)可能是一个潜在对象。这是一款针对VEGF的单链抗体片段,有望治疗新生血管性年龄相关性黄斑变性(neovascularage-relatedmaculardegeneration)。目前,它正处于3期临床试验中,预计在2018年递交上市申请。
除此之外,诺华还有其他4款处于3期临床,并预计在2018年申请上市的新分子。它们分别是:









