基因编辑技术新突破,有望修复遗传性免疫缺陷病症_新浪医药新闻_蚂蚁淘，【正品极速】生物医学科研用品轻松购|ebiomall -蚂蚁淘商城

商品列表技术文章相关问答

当前位置： > 首页 > 技术文章 >

基因编辑技术新突破,有望修复遗传性免疫缺陷病症_新浪医药新闻

来自 : mayitao

据外媒消息，科学家已经开发出一种新的方法来修复遗传性免疫缺陷病症——X连锁慢性肉芽肿病（X-CGD）患者造血干细胞中的缺陷基因。科学家将修复的干细胞移植到小鼠体内，这些干细胞会发育成具有正常功能的白细胞，这也证明可以使用这一方法治疗患有X-CGD疾病的患者。

X-CGD是一种治疗选择有限的遗传性疾病，由CYBB基因突变引起，会造成NOX2蛋白缺陷，损害白细胞的抗感染能力。X-CGD患者体内的白细胞无法正常杀死病菌，因此容易受到病菌感染，威胁到生命安全。在最新的这项研究中，来自美国国家卫生院下属的过敏与感染性疾病研究院（NIAID）的科学家将重点放在CYBB基因突变上，其中遗传密码的单一变化就会导致NOX2蛋白失去活性。

研究人员从两个患者体内分离出造血干细胞，并使用基因编辑技术CRISPR-Cas9对这种突变基因进行靶向和修复。这种靶向基因修复方法能够将有缺陷的CYBB基因序列恢复到正常人的序列，难以分辨校正基因与正常基因。在此过程中，研究人员并未检测到CRISPR-Cas9基因编辑技术产生任何意料之外的影响。相比较之下，恢复突变基因功能的其他方法通常会导致另外的一些变化，包括遗传物质添加或丢失等。

研究人员又将X-CGD患者修复后的干细胞移植到免疫缺陷小鼠体内，发现这些干细胞并未产生不良反应，并能分化成白细胞，生成功能性NOX2长达五个月之久。这一研究发表在《ScienceTranslationalMedicine》，作者指出虽然他们还需要进一步的研究，但目前已经能够提供一种理论论证，证明这种基因编辑方法可以修复由一些小病引起的造血干细胞基因突变。

科学家计划进行下一步的研究，最终目标是希望将这一方法用于X-CGD患者的临床治疗之中。与此同时，他们还表示这种基因编辑方法也适用于由单基因突变引起的其他血液疾病，例如镰刀形红细胞贫血症。

‍‍来源：来源：36氪‍‍

上一篇：陕西省出台城市公立医院医疗服务价格改革方案

下一篇：陕西出台医疗器械贮存配送服务管理技术指南

免责声明本文仅代表作者个人观点，与本网无关。其创作性以及文中陈述文字和内容未经本站证实，对本文以及其中全部或者部分内容、文字的真实性、完整性、及时性本站不做任何保证或承诺，请读者仅作参考，并请自行核实相关内容。

发布于： 2021-07-17 阅读（254）

下一篇 : 如何与「心机」boy 和睦相处？实验室离心机安全必备知识

▍ 相关分类

基因编辑

CRISPR基因敲除转染试剂 CRISPR 细胞株 RNA干扰

克隆和表达

克隆试剂盒克隆基因基因突变双杂交系统转录表达