近年来，科学家们在干细胞临床试验研究上取得了多项重磅级研究成果，本文中小编就对相关研究进展进行了整理盘点，分享给各位！与大家一起学习！

【1】中国开展全球首个人类受精胚胎干细胞治疗帕金森病临床试验

“在接下来的数月中，来自中国郑州的外科医生会小心翼翼地在帕金森病人的头骨上钻孔，然后在大脑中注入大约400万个由人胚胎干细胞分化出的未成熟神经元（注：即神经前体细胞，可成为多巴胺神经元）。”5月31日，《自然》杂志的一篇报道描绘了这样的场景。

这一场景起源4月11日，适逢第二十一个世界帕金森日，中国宣布国内正式备案的首批两个干细胞临床研究项目在河南郑州大学第一附属医院正式启动。中科院动物研究所副所长、中国科学院院士周琪的研究团队参与两个项目。

据悉，这是世界首批基于配型开展的多能干细胞分化细胞临床移植研究项目，其中的帕金森病项目是全球首个基于配型使用的人胚胎干细胞分化细胞治疗帕金森病的临床研究。

简而言之，这两个项目是分别用人胚胎干细胞分化出的神经前体细胞、视网膜色素上皮细胞来治疗帕金森病和干性年龄相关性黄斑变性。所谓人胚胎干细胞，指的是来自于人类胚胎，处于未分化状态，在一定条件下可分化成各种组织细胞的细胞。近年来，利用人胚胎干细胞来攻克疾病成为科学家跃跃欲试又谨慎推进的一种新方式。

【2】NEJM重磅齐发：临床试验一成一败，干细胞治疗还能好吗？｜临床大发现

近日，两篇有关干细胞临床试验治疗黄斑变性的文章同时发表在权威期刊《新英格兰医学杂志》上，但是他们的结果却截然不同！

其中一个研究是由来自日本RIKEN发育生物学中心的高桥雅代（MasayoTakahashi）博士领导的，她们的研究首次证明iPSCs在人体内使用是安全的。文章的合着者还包括iPSCs之父，山中伸弥教授。高桥博士的团队使用诱导性多能干细胞（ipsCs）分化出了视网膜色素上皮（RPE）细胞，并移植给了一名患年龄相关性黄斑变性（AMD）的女性患者（临床备案号UMIN000011929），成功阻止了疾病的进展。

这个案例发生在2014年，尽管当时就有各大媒体报道，但是研究并没有以论文的形式正式发表在学术期刊上。这次，高桥博士将详细的研究过程和2年多的随访结果发表了出来。

患者在2010年的时候确诊，左右眼的最佳矫正视力分别为0.2和0.15（正常视力应≥1.0）。当时，她接受了总共13针抗VEGF药物的右眼内注射，VEGF（血管内皮细胞生长因子）在黄斑病变患者眼内的浓度增加，产生不健康的新生血管。因此，降低VEGF的浓度能够抑制疾病的进展。但是，尽管接受了抗VEGF药物的治疗，这名患者的病变并没有得到好的控制，在29个月后，她的右眼视力下降到了0.09。

【3】TiGenix：干细胞疗法临床3期试验方案获得FDA认可

3月7日，专注于新颖异体干细胞疗法临床开发及商业化的生物制药公司TiGenix表示：公司已经收到美国FDA针对用于克罗恩病患者复杂肛瘘治疗优化的全球临床3期试验方案的认可和批准。

2015年8月，TiGenix获得了FDA对公司一个用于上市申请的关键性临床3期试验的特殊评估协议（SPA）的批准。在获得这次SPA批准后，公司随后获得了Cx601(ADMIRE-CD)研究在欧洲临床3期试验的确证性的积极试验结果，该临床试验是目前为止针对复杂肛瘘克劳恩疾病患者最大规模的随机性研究，TiGenix据此在2016年3月向EMA提交了该药物在欧洲的上市申请（MAA）。随着后面临床试验数据的公开，TiGenix在获得了特殊评估协议的基础上，又向FDA进行了本次一系列的试验方案优化计划的提交。

【4】日本批准利用供者干细胞开展治疗老年黄斑变性的临床试验

doi：10.1016/j.stemcr.2016.08.010doi：10.1016/j.stemcr.2016.08.011

日本的一个研究团队一直在开发一种治疗老年黄斑变性的细胞疗法。本周（2月1日），他们获得日本卫生当局的支持，开始利用源自供者的诱导性多能干细胞（ips细胞）经转化产生的视网膜细胞开展一项临床试验。这将是该团队的医师注射供者细胞的首个临床试验。这一方法有望降低医疗成本和准备时间[1]。

在此之前，这个由日本理化学研究所发育生物学中心科学家MasayoTakahashi领导的团队利用病人自己的细胞测试了一种基于ips细胞的老年黄斑变性疗法[2]。

日本朝日新闻（AsahiShinbum）在2016年6月报道，“这种基于iPS细胞的方法是昂贵的和费时的，需要花费大约1亿日元（93万美元）来培养和测试iPS细胞，而且需要大约11个月的时间开展移植。但是利用来自ips细胞产生的视网膜细胞，所需的时间能够降低到一个月，而且成本也能够显著地降低。”

【5】干细胞疗法治疗创伤性脑损伤已通过初步临床试验

DOI：10.1002/stem.2538

最近一项临床试验用病人自身干细胞进行了创伤后脑损伤治疗，结果表明这种细胞治疗能够抑制机体对创伤的神经炎症性应答，从而保护脑组织。该研究由美国德克萨斯大学健康科学中心的研究人员完成，该研究证实了这种方法的安全性和可行性。

“这项研究的意义不仅在于验证了这种方法的安全性，还是对临床前研究工作的印证，我们将在2b期临床试验中继续推进这种方法的研究。”CharlesS.Cox.Jr教授这样说道。

Cox最近得到美国国防部的680万美元资助，继续进行2b期临床研究，评估这种干细胞疗法对创伤性脑损伤新病人的安全性和治疗效果——包括是否对大脑有结构性改善。

根据文章提供的数据，目前有超过650万名病人存在与创伤性脑损伤有关的身体，认知和社会心理缺陷，也对经济产生重大影响。目前治疗创伤性脑损伤的方法很少。医生只能尽量保证病人病情稳定，必要时通过手术移除或修复损伤的血管和组织。

【6】干细胞治疗肝脏疾病！比利时细胞治疗公司Promethera计划IPO推进HepaStem临床开发

原始出处：PrometheraplansIPOtobankrollpipelineofliverdiseasecelltherapies

在过去几年中，比利时干细胞治疗公司PrometheraBiosciences一直被媒体报道称计划上市（IPO）。而最近，这家公司终于将IPO提上日程。该公司计划募资4000万欧元（约合4500万美元），用于资助其管线资产的临床推进。Promethera公司的先导候选药物HepaStem是一种干细胞疗法，这是一种异体成人肝源性祖细胞，从供体的肝脏中提取，经过处理和重构（reconstitute）成为一种注射产品，被认为具有治疗多种肝脏疾病的潜力。

Promethera已在罕见疾病尿素循环障碍（UCD）患者中对HepaStem进行了广泛测试，目前I/II期临床试验正在进行中。

根据公司声明，IPO募集所得的3000万-4000万欧元资金，将帮助继续推进HepaStem治疗UCD的临床开发，同时使该公司有机会去扩大其战略野心。尤其自去年JohnTchelingerian接任CEO以来，该公司就不断地传递出扩大HepaStem临床开发适应症的信号。

【7】首个临床试验！科学家利用异体造血干细胞来治疗阿尔兹海默氏症

新闻阅读：FirstU.S.clinicaltrialusingadultallogeneicstemcellstotreatAlzheimer'sdisease

近日，来自艾默里大学和加利福尼亚大学的研究人员通过进行研究评估了异体造血干细胞治疗因阿尔兹海默氏症导致的轻度至中度痴呆症的安全性、耐受性及初期效果，目前这项研究是科学家们首次利用基于干细胞的疗法来进行的临床试验。

随机单盲安慰剂对照研究利用了Stemedica细胞技术公司（StemedicaCellTechnologies）及其子公司StemedicaInternational开发的一种疗法，其中包括将来自健康人群机体的干细胞移植到研究对象机体中。

这项研究中，研究者计划招募大约40名研究对象，根据美国神经系统交流障碍及中风研究所、阿尔兹海默氏症及相关阿尔茨海默氏症协会的标准，这些研究对象在被招募前至少三个月被诊断为因阿尔兹海默氏症引发的轻度至中度痴呆症。

【8】靶向癌症干细胞临床新药获美国FDA突破性疗法认定

生物制药公司StemlineTherapeutics宣布，美国FDA已授予其临床新药SL-401突破性疗法认定。该新型药物可靶向白介素-3受体（interleukin-3receptor，CD123），用于治疗急浆细胞样树突状细胞肿瘤（blasticplasmacytoiddendriticcellneoplasm，BPDCN）。

近年来，生物医学研究人员发现了一群叫做癌症干细胞（CancerStemCells）的特殊肿瘤细胞，他们虽然一般只占肿瘤数量的1%到5%，但它们却像“种子”一样具备高度增殖性，能够以此为基础扩散出其他大部分的肿瘤细胞（95%-99%）。

虽然化疗和放疗等标准治疗方案，最初可能杀伤肿瘤细胞、缩小肿瘤体积，但这些手段未能根除肿瘤干细胞。于是，往往残留的癌症干细胞重新“死灰复燃”，造成肿瘤复发。

StemlineTherapeutics公司是一家临床阶段的生物制药公司，致力于开发新型抗肿瘤药治疗，特别是靶向癌症干细胞。其候选产品SL-401就是一种针对存在于癌症干细胞、BPDCN、急性髓性白血病（AML）及其他血液癌症细胞上的白介素-3受体的靶向治疗产品。在这之前，SL-401被美国FDA授予用于治疗AML和BPDCN的孤儿药资格认定。

【9】Neurology：临床试验证明干细胞疗法治疗“渐冻症”的安全性解救“渐冻人”有望落实行动

doi：10.1212/WNL.0000000000002889

日前一项对肌萎缩侧索硬化症（ALS）病人进行的2期临床试验表明将人类干细胞移植到病人的脊髓中已经具备安全性，有望扩大临床试验样本量进一步验证干细胞疗法治疗ALS的效果。该研究发表在国际学术期刊Neurology上。

ALS是脑和脊髓运动神经元退化导致的一种神经紊乱疾病，该病患者会逐渐失去肌肉控制能力，包括呼吸和吞咽，最终导致死亡。目前仍然没有有效方法可以阻止这种疾病。

参与该研究的15名ALS患者来自三所大学附属医院，所有病人都在研究开始之前的两年时间内首次出现ALS症状。研究人员将参与者分为五个治疗组，分别接受不同剂量的干细胞注射。该研究为开放试验，也就意味着病人都知道他们将接受干细胞治疗。

所有参与者都接受了C3和C5区域之间颈部脊髓双侧干细胞注射，剂量最高的治疗组不仅在颈部脊髓部位进行了注射，还在腰椎部位进行了双侧注射，不同剂量治疗组注射的干细胞数量在200万到1600万之间。随后研究人员对病人进行了9个月跟踪观察，搜集了有关副作用的信息，还利用ALS功能评定量表评估了疾病进展情况。

【10】全球首次子宫中干细胞疗法临床试验即将开展

他们的骨头是如此脆弱，以至于在子宫里便会断裂。如今，一项在子宫里进行的干细胞疗法的临床试验，旨在帮助生下来便患有脆骨病的婴儿以更加强壮的骨骼开启人生。

“据我们所知，这是首次在子宫中利用干细胞开展的临床试验。”此项涉及整个欧洲试验的协调人员、瑞典卡罗林斯卡研究所的CeciliaGotherstrom表示。

脆骨病由制造胶原的基因发生变异引起。Gotherstrom和同事将向约20周大的胎儿注射含有未变异胶原基因拷贝的基质干细胞。这些干细胞来自生命已终结胎儿的肝脏。一旦被注射进受体，干细胞便会分裂并且被纳入到骨头中。此时，干细胞产生的胶原能帮助增强正在发育的骨头，并修复任何骨折。

从明年1月开始，研究人员打算治疗患有脆骨病的15个胎儿和15名婴儿。通过比较每组的骨折数，他们应当能断定较早期治疗是否更加有益。